Funcionarios de salud del gobierno de EE.UU. aprobaron el primer medicamento nuevo para la enfermedad de Alzheimer en casi 20 años, sin tener en cuenta las advertencias de asesores independientes de que no se ha demostrado que el tratamiento, tan debatido, ayude a retrasar la enfermedad que destruye el cerebro.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) sostuvo que aprobó el medicamento de Biogen basándose en resultados que parecían «razonablemente probables» para beneficiar a los pacientes con Alzheimer.
Es la única terapia que los reguladores de EE.UU. han dicho que probablemente pueda tratar la enfermedad subyacente, en lugar de controlar síntomas como la ansiedad y el insomnio.
La decisión, que podría afectar a millones de estadounidenses y sus familias, seguramente provocará desacuerdos entre médicos, investigadores médicos y grupos de pacientes. También tiene implicaciones de gran alcance para los estándares utilizados para evaluar terapias experimentales, incluidas aquellas que muestran solo beneficios incrementales.
El nuevo fármaco, que Biogen desarrolló con la compañía japonesa Eisai Co., no revirtió el declive mental, solo lo ralentizó en un estudio. El medicamento, aducanumab, se comercializará como Aduhelm y se administrará cada cuatro semanas mediante infusión en el consultorio de un médico o en un hospital.
El Dr. Caleb Alexander, un asesor de la FDA que recomendó no aprobar el medicamento, afirmó que estaba «sorprendido y decepcionado» por la decisión.
«La FDA recibe el respeto que tiene porque tiene estándares regulatorios que se basan en pruebas firmes. En este caso, creo que aprobaron el producto», aseveró Alexander, investigador médico de la Universidad Johns Hopkins.
‘Incertidumbres residuales’
Una declaración de la Dra. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, reconoció que «incertidumbres residuales» rodean al medicamento, pero dijo que se espera que la capacidad de Aduhelm para reducir los grupos dañinos de placa en el cerebro ayude a retrasar la demencia.
Según los términos de la denominada aprobación acelerada, la FDA exige al fabricante de medicamentos que realice un estudio de seguimiento para confirmar los beneficios para los pacientes. Si el estudio no demuestra efectividad, la FDA podría retirar el medicamento del mercado, aunque rara vez lo hace.
Incertidumbre sobre los resultados
La aprobación se produjo a pesar de una evaluación mordaz en noviembre por parte del panel externo de expertos en neurología de la FDA. El grupo votó «no» a una serie de preguntas sobre si los datos reanalizados de un solo estudio presentado por Biogen demostraron que el fármaco era eficaz.
Biogen detuvo dos estudios del fármaco en 2019 después de que resultados decepcionantes sugirieran que aducanumab no cumpliría su objetivo de ralentizar el deterioro mental y funcional en pacientes con Alzheimer.
Varios meses después, la compañía cambió de rumbo, anunciando que un nuevo análisis de uno de los estudios mostró que el fármaco era eficaz en dosis más altas y que la FDA había advertido que merecía una revisión. Los científicos de la compañía dijeron que el fracaso inicial del medicamento se debió a que algunos pacientes no recibieron dosis suficientemente altas para retrasar la enfermedad.
Pero los cambios en la dosificación y el análisis posterior a los hechos de la compañía hicieron que los resultados fueran difíciles de interpretar, lo que generó el escepticismo de muchos expertos, incluidos los del panel de la FDA.
La FDA no está obligada a seguir los consejos de sus panelistas externos y previamente ha ignorado sus aportes al tomar decisiones de medicamentos de alto perfil similar.
